Hong Kong Bilim ve Teknoloji Üniversitesi araştırmacıları genetik ve tıp dünyasında dengeleri değiştirecek tarihi bir başarıya imza attı. Nature Biotechnology dergisinde bir Mayıs tarihinde yayımlanan çalışmaya göre araştırmacılar dünyada ilk kez programlanabilir RNA hedefleme ve parçalama yeteneğine sahip DNA kılavuzlu bir CRISPR-Cas gen düzenleme aracı geliştirdi. Profesör Hsing I-Ming ve Doçent Zhai Yuanliang önderliğinde yürütülen bu çalışma geleneksel gen düzenleme yöntemlerinin alışılagelmiş kurallarını baştan yazıyor.
Geleneksel CRISPR sistemleri kesici proteinleri hedefe yönlendirmek amacıyla RNA kılavuzlarına ihtiyaç duyar. Ancak üniversite ekibi Cas12a proteinini yönlendirmek için sentetik bir CRISPR DNA molekülü kullanarak bu süreci tamamen değiştirdi. Sentezlenmesi çok daha ucuz olan bu yeni sentetik DNA kılavuzları RNA moleküllerine kıyasla devasa bir kimyasal stabilite sunuyor ve en önemlisi tıbbi lojistiğin en büyük engeli olan soğuk zincir depolama zorunluluğunu tamamen ortadan kaldırıyor. Bu hayati avantaj genetik tanı ve müdahale araçlarının standart hastanelerin ötesinde havaalanlarında ve kısıtlı imkanlara sahip uzak bölgelerde bile kolayca kullanılabilmesinin önünü açıyor.
İlk izlenim olağanüstü
Ekibin laboratuvar ve klinik denemeleri de olağanüstü sonuçlar veriyor.
istemi test etmek için geliştirilen SLEUTH adlı tanı platformu otuz bir klinik Kovid-19 örneğinde standart PCR testleriyle yüzde yüz uyum ve kusursuz bir hassasiyet sağladı. Tedavi boyutunda ise insan hücrelerinde hedeflenen RNA yapılarını yüzde yetmiş altı oranında azaltmayı başaran sistem mevcut hedefleme aracı Cas13 molekülüne kıyasla çok daha az yan etki göstererek gelecekteki hücre tedavileri için güçlü bir güvenlik standardı oluşturuyor.
Bu çığır açan teknoloji için şimdiden iki ABD geçici patent başvurusunda bulunan üniversite ekibi çalışmalarına hız kesmeden devam ediyor. Bilim insanları önümüzdeki üç yıl içinde bu yeni tanı platformunu sıvı biyopsi yöntemleriyle kanserde dolaşan RNA biyobelirteçlerini teşhis etmek ve farklı solunum yolu virüslerini anında tespit edebilmek amacıyla genişletmeyi hedefliyor.
